每年2月的最后一天是国际罕见病日，2025年2月28日是第18个国际罕见病日，今年的主题是“More than you can imagine”，中文主题为“不止罕见”。国际罕见病日由欧洲罕见病组织（EURORDIS）于2008年发起，旨在提高公众对罕见病的关注和认识。
罕见病也称孤儿病，是指患病人数相对较少的疾病。世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为患病人数占总人口0.065％至0.1％之间的疾病[1]。根据《中国罕见病定义研究报告2021》将罕见病定义为新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病[2]。全球目前已知的罕见病超过7000种，约80%由遗传因素引起，50%在儿童期发病。全球罕见病患者已超过3亿，其中我国有近2000万患者与罕见病作斗争。
罕见病药物因市场需求极低、研发利润有限以及临床用药经验匮乏，常面临研发积极性不高、患者治疗负担过重等问题。为聚焦罕见病领域尚未满足的巨大需求，复星医药积极加快罕见病药物和临床急需药物的研发，填补相关疾病治疗领域的空白，提升创新治疗药物在罕见病患者中的可及性。
目前，复星医药已在慢性肉芽肿病、特发性肺动脉高压、成人组织细胞肿瘤、丛状神经纤维瘤等多个罕见病领域拥有多款上市及在研药物。此外，复星医药还通过自主研发、合作开发、许可引进等多种模式，持续丰富创新产品管线。
复星医药不仅在研发上持续投入，还通过推动创新药物纳入医保目录，降低患者用药负担。与此同时，复星医药积极参与公益项目，设立星爱121专项基金，通过“星芽”儿童罕见病关爱行动，救助贫困罕见病患儿。2024年2月28日国际罕见病日，复星医药公益支持首个全国省级罕见病科普大赛——首届上海市罕见病知识科普大赛，提高全社会对罕见病的认知，提高医生对罕见病的精准诊疗能力。
通过不断探索和突破，复星医药正努力通过持续创新让罕见病患者被看见，让关怀更温暖，让每个家庭乐享健康！
自研创新药复迈宁多项研究成果喜人
上市注册申请已纳入优先审评程序
在罕见病领域，复星医药自主研发的MEK1/2 选择性抑制剂复迈宁（芦沃美替尼片，原项目代号：FCN-159），拟主要用于晚期实体瘤、1型神经纤维瘤、树突状细胞和组织细胞肿瘤、低级别脑胶质瘤等的治疗。复迈宁的两项适应症，即（1）治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤；（2）治疗2 岁及2 岁以上儿童1 型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）的上市注册申请已先后于2024 年5 月、6 月获国家药监局受理，且均被纳入优先审评程序。
此外，该创新药用于治疗成人1型神经纤维瘤在中国境内处于III期临床试验阶段，用于低级别脑胶质瘤、动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的治疗在中国境内分别处于II期临床试验阶段。
2024年，复迈宁的多项临床数据已在ASCO及EHA等全球性学术会议上发布，展现出令人鼓舞的疗效且耐受性良好，获得积极反响。
在2024年6月召开的的美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上，复迈宁在 NF1 儿童患者中开展的Ⅱ期试验结果以海报形式进行了展示。该试验评估了43 名患者的疗效数据，截至 2023 年 11 月 24 日，中位随访时间为 15.1 个月，研究者评估的最佳 ORR 和确认的 ORR 分别为 69.8% 和 48.8%。在安全性方面，复迈宁耐受性良好，并表现出显著的抗肿瘤活性。
在2024年6月召开的的欧洲血液病协会（EHA）年会上，复迈宁用于成人组织细胞肿瘤患者Ⅱ期试验结果报道，在29例患者中， IRC和研究者根据PRC评估得到的确认的ORR分别为82.8%（24/29，其中14例CMR、10例PMR）和75.9%（22/29，其中12例CMR、10例PMR），中位至缓解时间均为2.9个月。
适应症：1 型神经纤维瘤
适应症：组织细胞肿瘤
未来，复星医药将持续创新，为中国罕见病患者提供高质量更可及的创新药！
[1] http://www.who.int/
[2] 《中国罕见病定义研究报告2021》
2025-06-15
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