2024年7月27日，国际权威期刊Journal of Clinical Oncology发表了由广东省人民医院吴一龙教授团队牵头开展的伯瑞替尼用于MET异常晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的多中心、多队列、开放标签Ⅱ期临床研究（KUNPENG研究）^[1]，结果显示：BIRC评估的整体ORR达75.0%，中位无进展生存期（mPFS）为14.1个月，中位总生存期（mOS）为20.7个月。疾病控制率（DCR）为96.2%，中位持续缓解时间（mDoR）为15.9个月，中位至起效时间（mTTR）为1.0个月。亚组分析显示，伴MET扩增患者和伴脑转移患者的疗效更优，ORR为100%，伴肝转移患者和高龄患者（≥75岁）的疗效与总体人群基本一致。安全性良好， TRAEs多为1-2级。

在另一项入选2024年ASCO 口头报告由首都医科大学附属北京天坛医院江涛院士团队开展的伯瑞替尼Ⅱ/Ⅲ期研究（FUGEN研究）^[2]，数据同样惊艳。FUGEN研究（NCT06105619）是一项评价伯瑞替尼治疗PTPRZ1-MET融合基因阳性sGBM（基于第四版WHO中枢神经系统肿瘤分类）的安全性和有效性的随机、对照、开放、多中心、II/III期临床研究。其结果表明：伯瑞替尼单药治疗mOS为6.31个月，对照组（替莫唑胺剂量密度方案或含铂化疗方案）为3.38个月，HR值为0.52（p=0.009），与对照组相比，显著降低患者48%的死亡风险，延长患者总生存近一倍。

亚组分析显示，伯瑞替尼组相比于对照组能够降低绝大多数亚组患者的死亡风险，尤其对于病灶最大径≤3cm、仅1次手术史患者，伯瑞替尼组OS达32.53个月，较对照组 OS提升近8倍。影像学评估进展后，继续使用伯瑞替尼单药或联合其他抗肿瘤治疗仍可持续延长总生存期。

安全性方面，绝大多数TRAEs为1-2级。患者生活质量方面，伯瑞替尼组能够改善患者总体健康状况和情绪功能，并能改善视觉障碍及癫痫症状，伯瑞替尼组KPS（Karnofsky功能状态评分标准）评分持续增高。 

对于中国患者来说，伯瑞替尼此次进入2025国家医保目录，将惠及更多的肺癌和脑胶质瘤患者群体。这一决策充分体现了我国持续深化医疗保障制度改革，在医保政策制定过程中，始终将保障人民健康作为首要考量。鞍石生物科技始终坚持“提供高品质创新药物，让患者生活更有质量”的企业使命，积极响应国家政策，配合医保政策在各地区落地，让高质量药物尽快惠及更多中国患者。我们相信，随着医保覆盖范围的扩大，提高产品的可负担性和可及性，肺癌和脑胶质瘤患者将有机会获得更长生存获益，从而使广大患者及其家庭受益。