01 全球新药2025年5月进展概述

1.1 进展到最新阶段的重点项目

1.2 研发前十靶点

5月有更新动态的671个项目中，涉及最多的靶点是PD-1，其次是Topo I和GLP-1R。以下是排名前十的靶点，图中仅展示药品数量，具体内容可通过全球药物分析系统进行查看。

1.3 研发前十适应症

5月有更新动态的671个项目中，涉及最多的适应症是实体瘤，其次是非小细胞肺癌和癌症。以下是排名前十的适应症及其全球最高研发阶段情况，图中仅展示药品数量，具体内容可通过全球药物分析系统进行查看。

1.4 研发前十药品类别

5月有最新进展的280个药品中，药品类别占比前三的分别化药47%，抗体21%，疫苗6%。图中仅展示前十药品数量，具体内容通过全球药物分析系统进行查看。

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02 全球新药2025年5月重点项目

2.1 全球获批的新药

据全球药物分析系统显示，5月全球共54款药物获批上市（包括新获批适应症），其中境外20个上市药品，中国境内34个药品，下表展示部分重点上市药物，文末附完整清单，更多药品信息可通过全球药物分析系统进行查看。

5月重点获批上市药物

2.1.1. 维拉苷酶β（戈芮宁）——国产首款戈谢病酶疗法获批上市

2025年5月13日，北海康成生物制药研发的注射用维拉苷酶β（戈芮宁）获中国国家药品监督管理局批准上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患者。维拉苷酶β是中国首个，也是目前唯一本土自主开发的用于治疗戈谢病的药物，打破了进口药物的垄断局面，填补了国内自主研发的空白。

目前针对戈谢病的治疗方式大多以酶替代疗法，主要针对的葡萄糖脑苷脂酶，据全球药物分析系统数据库统计，目前全球共有8个药物获批用于治疗戈谢病，只有维拉苷酶β一款为中国本土开发，其中赛诺菲的伊米苷酶（思而赞）是全球首个获批用于治疗戈谢病的酶替代疗法药物，最早于1994年在美国上市，然后在2014年进口中国。目前总共有3款进口药获批在中国上市，而北海康成的维拉苷酶β作为国产药，在价格和可及性方面具有潜在优势，能为国内戈谢病患者提供了更多的治疗选择。

2.1.2. Asciminib（信倍立）——全球首个STAMP靶向治疗药物国内获批上市

2025年5月13日，诺华宣布，盐酸阿思尼布（asciminib hydrochloride，信倍立）获得国家药品监督管理局批准，用于治疗新诊断的费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病（Ph+CML）慢性期成人患者。阿思尼布成为全球首个且目前唯一获批基于ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）创新机制的靶向药物，开启慢粒STAMP精准靶向治疗新时代，也为国内CML患者提供了全新治疗选择。

2.2 全球申请上市的新药

据全球药物分析系统显示，5月全球共23款药物申请上市（包括首次申请和新申请），下表展示部分重点申请上市药物，文末附完整清单，更多药品信息可通过全球药物分析系统进行查看。

5月重点申请上市药物

2.2.1. MIL-62——国产首款视神经脊髓炎谱系疾病疗法国内申请上市

2025年5月26日，北京天广实生物技术股份有限公司宣布，其自主研发的创新型第三代CD20抗体MIL62治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的新药上市许可申请已获国家药品监督管理局受理。目前，中国已经上市了3款进口生物大分子药物用于NMOSD的治疗，价格高昂，中国患者可及性不高，尚无国产药物获批上市。MIL62有望成为首个获批治疗NMOSD的国产药物。

2.3 全球新药重点临床试验及IND申请

据全球药物分析系统显示，2025年5月首次进入重点临床试验（三期）的新药项目有18个，临床申请有69个，下表展示部分重点信息，完整信息可通过全球药物分析系统进行查看。

5月重点临床及IND药物

2.3.1. GC-101——国产首款脊髓性肌萎缩症基因疗法中美同期进入Ⅲ期临床

2025年5月6日，北京锦篮基因科技有限公司的GC-101腺相关病毒注射液在美国FDA启动的三期临床试验（NCT06971094），在10天后的5月16日，锦篮基因在中国同样登记启动一项三期临床试验（CTR20251902），均是用于治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）。GC-101是首个针对脊髓性肌萎缩症适应症进入三期临床的国产药物。

据全球药物分析系统数据库统计，目前已有4款治疗脊髓性肌萎缩症的药品获批上市，但都是海外产品，包括罗氏的risdiplam、诺华的onasemnogene abeparvovec、渤健的nusinersen sodium以及武田的leuprorelin acetate，其中三款已在中国上市。国内企业目前只有锦篮基因的GC-101处于第一梯队，进入临床三期，还有包括蓝图生物、嘉因生物、金珂博生物等也有相关项目进入临床研发阶段。如果临床顺利，GC-101有望成为国产首款治疗脊髓性肌萎缩症的药物，为广大患者带来新选择。