2025年5月20日，靖因药业与CRISPR Therapeutics宣布双方达成战略合作伙伴关系，将携手推进siRNA疗法的联合开发与商业化进程。

SRSD107是一款新一代的长效siRNA疗法，旨在选择性抑制凝血因子XI（FXI）。FXI靶点在病理性血栓形成中起关键作用，但对正常止血功能的影响较小。通过靶向FXI，SRSD107有望在降低血栓事件发生的同时，显著减少出血风险，展现出有别与凝血因子X活性（FXa）抑制剂的治疗优势。SRSD107的潜在适应症广泛，包括房颤、静脉血栓栓塞症（VTE）、肿瘤相关性血栓、接受血液透析的终末期肾病患者，以及因出血风险限制现有治疗手段的重大骨科手术人群。

目前，SRSD107已完成两项1期临床试验，结果显示单次给药安全性且耐受性良好。相关研究成果已在2025年美国心脏病学会（ACC）年会和2024年美国血液学会(ASH)年会上发布。SRSD107的2期临床试验正在启动，旨在评估其在膝关节置换术患者中预防静脉血栓栓塞症（VTE）的安全性和有效性。该研究将为确认其抗凝临床获益及后续关键性试验的剂量选择提供临床科学依据。

双方将以50:50的成本与利润分成模式，共同推进SRSD107的开发。根据协议，CRISPR将负责该产品在美国的商业化，靖因药业则负责大中华区市场。

此外，CRISPR Therapeutics拥有提名最多两个siRNA靶点的权利，并可选择主导后续的临床开发与商业化。靖因药业将有资格获得与项目进展挂钩的里程碑付款、附带条件的激励付款，以及按销售额分级计算的版税收入。

关于血管栓塞

血栓形成是血管内限制血液流动的血凝块，可发生在动脉或静脉循环中，是大多数心肌梗死、缺血性脑卒中和静脉血栓栓塞症（VTE）的共同病理基础。全球有四分之一的人死于血栓栓塞引发的疾病。

关于SRSD107注射液

SRSD107注射液是一款靖因药业拥有自主知识产权的双链小干扰核酸（siRNA）药物。通过特异性肝靶向人凝血因子XI（FXI ）mRNA，抑制FXI的蛋白表达，阻断内源性凝血途径的激活，从而达到抗凝血作用。临床前试验数据显示，单次皮下注射SRSD107，可降低外周血FXI浓度近100%，且持续时间可长达半年，同时未见出血。SRSD107兼具强效持久作用和良好的安全性，有望成为潜在的同类首创（First-in Class）和同类最佳（Best-in-Class）新一代更安全的抗凝药物。

关于CRISPR Therapeutics

自十多年前成立以来，CRISPR Therapeutics已从一家致力于推进基因编辑计划的研究型公司发展成为一家行业领导者，并庆祝了全球首个CRISPR基因疗法获批的历史性时刻。该公司拥有多元化的产品候选组合，涵盖广泛的疾病领域，包括血红蛋白病、肿瘤学、再生医学、心血管疾病、自身免疫疾病和罕见病。2018年，CRISPR Therapeutics将首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法推进临床，用于研究镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的治疗。自2023年底起，CASGEVY®（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）在多个国家获批，用于治疗符合条件的镰状细胞病或输血依赖性β地中海贫血患者。诺贝尔奖得主的CRISPR技术彻底改变了生物医学研究，代表了一种经过临床验证的强大方法，具有潜力创造一类全新的、可能具有变革性的药物。为了加速和扩大其努力，CRISPR Therapeutics与Vertex Pharmaceuticals等领先公司建立了战略合作伙伴关系。

文章来源：多肽圈