目前,美国食品药品监督管理局 ( FDA ) 已批准六种用于治疗各种 B 细胞恶性肿瘤 的 嵌合抗原受体 T 细胞 ( CAR-T ) 疗法上市,全球范围内还有数百种相关疗法处于临床试验阶段 。 然而, 传统的 CAR-T 疗法存在诸多限制 ,如 复杂的体外制备流程 、患者需接受高强度 化 以清除原有免疫细胞,以及病毒载体将 CAR 基因整合到 T 细胞基因组中 可能引发的基因毒性等。 新出现的病例报告表明, B 细胞靶向 CAR - T 细胞疗法可以为系统性红斑狼疮、肌炎、系统性硬化症和重症肌无力等疾病提供实质性和持久的临床益处 【 2-4 】 。
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